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RDMD:A轮融资1400万美元构建实在国际数据库推动稀有病药物开发【海外事例】

出处:bob体育平台网页版发布日期:2021-11-18 01:57:54 浏览次数:1

  而且,该公司一起还宣告与比利时制药商UCB树立长达五年的协作伙伴关系,以研讨稀有神经退行性疾病。UCB将运用RDMD的实在国际数据,推动UCB在这类稀有病中的药物开发作业。

  RDMD是个草创公司,树立于2017年11月,总部坐落美国加利福尼亚州旧金山。两位创始人分别是Nancy Yu和Onno Faber,前者兼任首席执行官,而后者担任董事长。

  “四年前,我的左耳开端呈现听力妨碍,医师以为这仅仅一种感染。经过无数次失利的治疗后,一位专家总算决议进行MRI查看。终究我被确诊出患有一种稀有的遗传病——NF2(2型神经纤维瘤病),这种疾病的发病率仅为三万分之一。这段阅历改变了我的人生。”Onno Faber说。

  在16岁的高中时期,Onno Faber就创建了自己的第一家科技公司ii studio,在此之后,他也创建或办理了Hoppakay、Tapstack等多家公司。

  在得知自己患有NF2,而且没有可用的治疗方案之后,Onno Faber依托自己的技能才干,在2017年安排了一次硅谷“黑客马拉松”,这场黑客马拉松竞赛有150名黑客参与。Nancy Yu领导的RDMD团队在这次竞赛中锋芒毕露,并在之后筹集了300万美元的种子轮资金,用于树立稀有疾病的健康数据库。

  “我想知道咱们是否能够将强壮的数据和剖析渠道与患者数据结合起来,以观察稀有病。”Onno Faber表明,“我一向是一个技能企业家。而现在,我用整个职业生涯中所学到的常识,投入到了RDMD的构建傍边。咱们致力于协助稀有病患者、加快稀有病的治疗。”

  Nancy Yu曾在DNA检测公司23andMe作业过两年,而且担任过Livongo的参谋。在她的带领下,RDMD开发了取得FDA同意的技能渠道,该渠道能够发生巨大的临床依据,然后能够加快稀有病的研讨和药物开发,而且让患者和其家人随时随地能够轻松地为稀有病研讨做出奉献,不再仅仅充任稀有病研讨的旁观者。

  Nancy Yu曾表明,现在全球有7000多种稀有病,而且这一数字仍在增加,国际上每十个人傍边或许就有一个人患有稀有病。但是其间只要不到5%的人在运用取得FDA同意的疗法进行治疗。

  稀有病研讨应战重重,因为可供研讨人员运用的资源很少。有用的信息遍及在各地的医院中,当研讨人员从医院搜集这些信息时,会花费许多时刻和精力,而且也没有满足的资金支撑这项作业。另一方面,有时候患者常常不知道自己的健康信息正在被运用。

  RDMD旨在使患者安全地供给他们健康记载中的匿名化信息,以加快药物开发。患者能够自己决议是否奉献自己的健康信息。

  “与资源更为丰厚的常见疾病不同,稀有病缺少数据根底架构,这使得许多治疗方案无法展开。”Lux Capital的一般合伙人Adam Goulburn在一份声明中说,“RDMD是一个专门处理稀有病问题的安排,方针是为治疗方案发明膏壤。”

  RDMD的渠道从EHR中提取和剖析数据,进行快速回忆研讨并生成新的实在国际数据。因为直接来自病历,因而数据满足牢靠。据该公司称,这些数据经过脱敏,存储在RDMD的专有数据库中,契合法规,而且可供生物制药方面的协作伙伴或研讨小组运用。

  此外,该公司还供给面向患者的EHR应用程序。除了协助患者办理其个人健康记载外,还能让用户与他们的护理人员同享健康信息,并在取得答应的状况下将匿名数据发布给研讨其稀有病的研讨人员。

  Nancy Yu指出:“一般,要在几年内搜集这类稀有疾病的数据需求花费数百万美元。而咱们的数据集所需的时刻和本钱却很少。”

  稀有病开发新药和新疗法的最大应战之一是怎么取得满足的信息以找到正确的治疗办法。为处理这一问题,RDMD运用AI剖析病历中的数据、发现稀有病病例的共性。然后,该公司将该数据出售给制药公司,以便他们开发新的治疗办法。

  这家由15人组成的草创企业开端以神经纤维瘤病为要点。而现在,他们已为12个疾病树立了社群,而且方案在一年内将这一数字扩展到30个。

  现在,RDMD的疾病项目包含2型神经纤维瘤病(NF2),特发性血小板减少性紫癜(ITP),进行性核上性麻木(PSP),缓慢炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病(CIDP),重症肌无力(MG),神经节病(GM1),包容体肌炎(IBM),Sanfilippo综合征(MPS III),胸苷激酶2型缺点(TK2d),亨特综合征(MPS II),Wilson病和CDKL5缺点。

  据公司计算,他们有1000多个用户,并能经过这些用户从1500多家医院获取患者医疗信息。RDMD还将其渠道扩展到了加拿大,并方案在不久的将来扩展到欧洲。

  “咱们依然需求了解更多稀有病,包含Sanfilippo综合征,这是我女儿Eliza所患的病症。RDMD为咱们的Sanfilippo社群搜集了来自美国和加拿大各地医院的7000多份医疗记载,”Cure Sanfilippo基金会首席科学官Cara ONeill博士说,“最棒的是,患者不用拿起电话打给医院,RDMD在场外完结了一切的暗地作业。”

  2,针对每种新状况展开相应的研讨,协助研讨人员更好地了解每种疾病的天然进程,然后规划更好的实验;

  2018年,CNBC发布了年度100家值得重视的草创企业名单,RDMD正在此列。这家公司还被提名为2020 TEDMED蜂巢立异者,而且被《福布斯》杂志列为医疗保健范畴有力立异的10个最新实例之一。

  RDMD以EHR数据为要点的临床研讨办法尽管特别,不过,它的模型也会让人想到Flatiron Health为肿瘤学规划的模型。后者由Nat Turner和Zach Weinberg于2012年创建,并于2020年头被罗氏集团(Roche)以高达19亿美元的价格收买。

  还有其他相似的数据模型安排,例如,马萨诸塞州剑桥市的Patient Like Me患者社区。

  稀有病又称“孤儿病”,治疗稀有病的药物也被称为“孤儿药”。1983年,美国公布《孤儿药法案》(the Orphan Drug Act of 1983),该法案旨在经过鼓励办法,鼓励医药公司和医疗器械公司为稀有病患者开发新的治疗药物。

  FDA对稀有病用药研制的鼓励办法包含孤儿药确定、儿童稀有病用药优先审评凭券方案、稀有病用药临床实验赞助方案等。尽管每种稀有病患者的数量相对较少,但一切患者的数量加在一起却十分可观——据估计,仅仅在美国,稀有病患者总数就有将近3000万。

  美国科学院院士C. Rees等人在2019年的一项研讨中,报告了2010年1月至2012年12月期间,在ClinicalTrials.gov挂号的659个关于稀有病临床实验的完结和宣告状况。

  成果发现,到2014年12月,199项实验(占30.2%)已中止,多因患者堆集缺少所造成的。此外,在完结的临床实验中,超越一半(306项,占66.5%)在2年内未揭露宣告,近三分之一(142,31.5%)在4年内仍未揭露宣告。在许多状况下,宣告与否会受制于样本巨细与计算学含义。

  自2016年开端,FDA稀有病产品开发办公室(OOPD)与国家转化科学促进中心(NCATS)的“稀有病与被忽视疾病治疗项目”协作,经过“稀有病用药临床实验赞助方案(Orphan Products Grants Program)”,赞助稀有病临床研讨与天然历史研讨。

  此外,患者导向医疗作用研讨所(PCORI)还设立了稀有病研讨特别咨询委员会,现在该委员会已展开28项以患者为中心的比较效益研讨,聚集稀有病的治疗与办理。

  国外许多国家都有稀有病挂号数据库与相关信息,例如美国的GARD和欧盟的Orphanet。现在稀有病在我国一向处于流行病学数据缺少的状况,这一状况严重阻止了对稀有病的医疗、科研、卫生方针拟定等作业的展开。

  我国在稀有病治疗方面也存在一些问题,比方稀有病药物办理制度亟待树立、全国流行病学查询数据缺少、医疗优势资源亟待一致运用和办理、患者医疗保障和生活水平需求重视等。

  2016年12月,我国研讨型医院学会稀有病分会在北京建立,一起,国家要点研制方案稀有病研讨项目也宣告发动。2017年,国家稀有病注册体系(NRDRS)正式上线,到现在,第一批稀有疾病目录现已录入了121种疾病。

  2018年,首篇关于国家第一批稀有病目录的大数据研讨论文:《根据我国1500万余例次住院病例的121种稀有病现况剖析》出炉。

  二,跨学科:运用了临床医学、医政办理、计算学、病案办理、数学学科以及计算机技能的多学科原理;

  三,第一份:这是我国第一份与国家第一批稀有病目录有关的研讨。得出了121种稀有病近年来在我国三级甲等医院中的地域散布、品种散布、住院状况、首复诊状况等实在名贵的数据。

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